ALS治療薬市場 市場規模 成長戦略 見通し 2032

希望への道：成長する筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬市場の深掘り

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、ルー・ゲーリック病としても知られる、容赦なく破壊的な神経変性疾患で、脳と脊髄の運動ニューロンが徐々に失われるのが特徴です。この損失により、筋力低下、麻痺、そして最終的には呼吸不全につながります。何十年もの間、ALSの治療環境はいらだたしいほど乏しく、患者と臨床医に提供できるのは症状の管理程度でした。しかし、科学的理解と医薬品のイノベーションによる新時代の幕開けを迎えており、筋萎縮 性側索硬化症治療薬市場に大きな成長と楽観的な見通しをもたらしています。2023年に10億1,000万米ドルと評価されるこの重要なセクターは、驚くべき軌道に乗っており、予測期間中に11.3%という堅調な年間複合成長率（CAGR）に牽引され、2032年までに18億米ドルに拡大すると予測されています。

満たされていないニーズ：市場成長を牽引する人的要素

市場拡大の原動力となっているのは、深刻かつ緊急性の高い未充足の医療ニーズです。ALSは致死的な疾患であり、診断から平均生存期間は2～5年です。既存の治療法は、病状の進行を遅らせる効果は限定的で、損傷の進行を止めたり回復させたりすることはできませんでした。この現実から、研究者、製薬会社、そして規制当局は、より効果的な治療法の開発を加速させるよう、大きなプレッシャーを感じています。

このニーズに対応するために、いくつかの要因が重なり合っています。

• 認知度向上と支援活動の促進：  「アイスバケツチャレンジ」をはじめとする世界的な啓発キャンペーンは、ALS研究に前例のない資金を投入し、強力な患者支援者ネットワークを構築しました。これらの団体は、政策変更のロビー活動、臨床試験への資金提供、そして規制当局による迅速な審査の推進において重要な役割を果たしています。
• 遺伝子研究の進歩：  SOD1、C9orf72、FUS遺伝子など、ALSに関連する遺伝子変異の発見は、この疾患の理解に革命をもたらしました。これにより、画一的なアプローチから個別化医療へと移行し、標的治療への道が開かれました。
• 支援的な規制環境： 米国食品医薬品局（FDA）などの規制当局は、有望なALS治療薬に対して迅速承認制度を活用することで柔軟性を発揮しています。疾患の重篤性を認識したことにより、バイオマーカーデータに基づいた治療薬がより早く患者に届くようになり、さらなる臨床試験でその効果が実証されます。

市場セグメンテーション：治療薬の武器庫を詳しく見る

ALS 治療薬市場は多面的であり、その成長と動向は主要なセグメントを通じて最もよく理解されます。

薬剤の種類別：広域スペクトルから精密医療まで

薬剤タイプセグメントは、一般的な神経保護剤から高度に特異的な遺伝子標的治療薬への市場の進化を示しています。

• リルゾール：  20年以上前にALS治療薬として初めて承認されたリルゾール（商品名：リルテック、ティグルティック）は、現在も基礎治療薬として用いられています。リルゾールは、グルタミン酸誘発性興奮毒性（運動ニューロンを損傷するプロセス）を軽減することで効果を発揮すると考えられています。生存期間の延長効果は中程度（通常数ヶ月）ですが、長年にわたり標準治療薬として用いられてきました。
• エダラボン：  2017年に米国で承認されたエダラボン（ラジカヴァ）は、大きな前進を象徴する薬剤です。当初は点滴静注薬として投与されていましたが、現在は経口懸濁液（ラジカヴァORS）として入手可能です。強力な抗酸化物質として作用し、ALSにおける神経細胞死のもう一つの重要な要因である酸化ストレスに対抗します。その開発は、新たな作用機序と患者にとって新たな選択肢をもたらしました。
• トファーセン（Qalsody）：  2023年のトファーセンの承認は、ALS治療におけるパラダイムシフトを象徴するものです。トファーセンは、SOD1遺伝子の変異（SOD1-ALS）を持つ患者向けに特別に設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であり、ALS症例全体の約2%を占めています。トファーセンは、毒性のあるSOD1タンパク質の産生を低下させることで作用します。神経フィラメント軽鎖（神経損傷のバイオマーカー）を低下させる能力に基づくこの承認は、ALSにおけるプレシジョン・メディシンの幕開けを象徴するものであり、他の遺伝子型ALSに対する同様の標的アプローチへの大きな期待を生み出しています。
• その他： このカテゴリーはイノベーションの温床です。神経炎症、タンパク質凝集、ミトコンドリア機能不全など、様々な病態経路を標的とした後期臨床試験段階にある強力なパイプラインが存在します。米国とカナダにおけるAMX0035（Relyvrio）の最近の承認とその後の承認取り消しは、新たな選択肢を求める強い意欲と、満たさなければならない厳格な科学的基準の両方を浮き彫りにしています。

投与経路別：有効性と利便性のバランス

ALS のような衰弱性疾患の患者にとって、薬剤投与の方法は重要な要素です。

• 経口投与： 利便性と非侵襲性から、最も好まれる投与経路です。リルゾールとエダラボンの経口製剤（ラジカヴァORS）がこのセグメントの主流であり、在宅投与が可能で患者の生活の質を向上させます。
• 非経口投与： このセグメントには、静脈内（IV）注射と脊髄内（脊髄）注射が含まれます。エダラボンの元の製剤は長時間のIV点滴を必要とし、患者と介護者に大きな負担をかけていました。トフェルセンは脊髄内注射で投与されます。これはより侵襲的ですが、薬剤を中枢神経系に直接送達するために必要な処置です。非経口薬の経口代替品の開発は、市場の大きなトレンドとなっています。

流通チャネル別

• 病院薬局: これらの薬局は、特に医師の監督が必要な Tofersen や IV エダラボンなどの非経口薬の治療を開始する上で非常に重要です。
• 小売およびオンライン薬局: 患者の経口薬の服用が安定するにつれて、小売および専門オンライン薬局が流通の主なチャネルとなり、利便性と長期的な供給管理を提供します。

地域分析：北米が市場を独占する理由

2023年、北米は世界市場シェアの71.29%という圧倒的なシェアを獲得しました。この優位性は偶然ではなく、様々な要因が重なった結果です。

• 高額な医療費: この地域では医療に多額の投資が行われており、高額で革新的な治療法の導入が可能になっています。
• 高度な研究開発インフラ: 米国には、神経変性疾患に焦点を当てた大手バイオ医薬品企業や研究機関の大半が拠点を置いています。
• 有利な償還ポリシー: 強力な保険適用と患者支援プログラムにより、多くの患者にとって ALS 薬の高額な費用が軽減されます。
• 強力な患者擁護と意識啓発: 米国とカナダの組織化され影響力のある擁護団体は、研究資金と支援的な規制を求めて効果的にロビー活動を行っています。

北米が市場を牽引する一方で、欧州およびアジア太平洋地域も大きな成長が見込まれています。これらの地域における医療アクセスの向上、可処分所得の増加、そしてこの疾患に対する意識の高まりは、今後数年間で新たな市場拡大の機会を生み出すと予想されます。

地平線に広がる未来

ALS治療薬市場の見通しは、慎重ながらも確固とした楽観主義に基づいています。11.3%のCAGRは、この分野がダイナミックに成長していることを明確に示しています。将来を形作る主要なトレンドには、以下が含まれます。

1. 遺伝子治療の継続的な推進:  Tofersen の成功に続き、C9orf72 などの他の ALS 関連遺伝子をターゲットにした治療法の研究が強化されるでしょう。
2. バイオマーカーに焦点を当てる: 神経フィラメント軽鎖などのバイオマーカーの使用は、診断、病気の進行の監視、臨床試験での新薬の有効性の評価の標準となり、開発スケジュールを加速させる可能性があります。
3. 併用療法: 癌治療と同様に、ALS 治療の将来は、異なる病理学的経路を同時に標的とする薬剤を組み合わせて相乗効果を達成することにあるかもしれません。
4. 技術の統合: 創薬における AI の利用、患者を遠隔監視するためのデジタルヘルス ツール、診断技術の改善はすべて重要な役割を果たします。

ALSの治療法開発への道のりは依然として長く、困難なものです。しかし、科学的な飛躍的進歩と世界中のコミュニティの揺るぎない協力に支えられた市場の力強い成長は、確かな希望の光となっています。新薬の承認や有望な臨床試験結果が一つ一つ前進し、この壊滅的な病気との闘いは、静かな絶望から、データに基づいた積極的な進歩へと変化しています。

ソース：

https://www.fortunebusinessinsights.com/amyotrophic-lateral-sclerosis-therapeutics-market-110139